PRODUKTY LECZNICZE TERAPII ZAAWANSOWANEJ
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ang. Advanced Therapy Medicinal Product) to nowa kategoria leków, w której substancją aktywną mogą być komórki, tkanki i geny lub ich kombinacja. Produkty ATMP mają ogromny potencjał leczenia różnych schorzeń jak nowotwory, infekcje, choroby genetyczne i neurodegradacyjne, oraz schorzenia układu sercowo-naczyniowego. Odgrywają również istotną rolę w medycynie regeneracyjnej jako nowe terapeutyczne podejście w leczeniu uszkodzeń powstałych w wyniku urazów, stanów patologicznych oraz naturalnego starzenia organizmu.
Wyróżnia się trzy kategorie produktów leczniczych terapii zaawansowanej:
- Produkty Lecznicze Terapii Somatycznej ( Cell Therapy Medicinal Products)
- Produkty Lecznicze Terapii Genowej ( Gene Therapy Medicinal Products)
- Produkty Inżynierii Tkankowej ( Tissue Engineered Products)
Produkty lecznicze stosowane w terapiach zaawansowanych to najczęściej nowatorskie i złożone technologie, które muszą podlegać odpowiednim regulacjom prawnym zapewniającym ochronę życia i zdrowia pacjentów. W celu zapewnienia wspólnych norm prawnych przyjęto rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej (tzw. rozporządzenie ATMP). Ustanawia ono normy dla klasyfikacji, produkcji, wydawania pozwoleń oraz nadzoru przez Europejską Agencję Leków wg najwyższych istniejących standardów, co ma na celu zapewnienie jakości, bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Celem rozporządzenia ATMP jest również zapewnienie swobodnego przepływu produktów ATMP w krajach Unii Europejskiej.
Pomimo konieczności rejestracji ATMP w Europejskiej Agencji Leków prawo Europejskie nie ingeruje w przepisy krajowe. Nowe produkty na bazie komórek stosowane w terapii muszą spełniać również wymogi istniejących ustaw oraz przepisów i rozporządzeń krajowych. W Polsce najważniejszym przepisem dotyczącym tkanek i komórek jest Ustawa z dnia 1 lipca 2005 r.
o pobieraniu, przechowywaniu i przeszczepianiu komórek, tkanek i narządów, tzw. Ustawa Transplantacyjna z dnia 1 lipca 2005 roku. Dodatkowo każdy wytwórca, przygotowujący produkty lecznicze terapii zaawansowanej jest zobowiązany uzyskać Zezwolenie Głównego Inspektora Farmaceutycznego na wytwarzanie danego produktu.
W wysokospecjalistycznej procedurze jaką jest hodowla komórek w celu przygotowania przeszczepu dla pacjenta najważniejszym wymogiem są warunki pracy. Praca może się odbywać tylko w pomieszczeniach czystych typu „clean room”, w klasie czystości A – ta z kolei może się znajdować wyłącznie w otoczeniu pomieszczeń w klasie czystości B, gdzie jakość powietrza i ilość cząstek jest monitorowana. W pomieszczeniach należy prowadzić kontrolę ilości cząstek oraz monitoring mikrobiologiczny.
Prace prowadzone w „clean room” muszą być wykonywane pod nadzorem i ściśle kontrolowane. Odpowiednie szkolenia i utrzymanie dyscypliny pracy pozwala na utrzymanie warunków zapewniających efektywną pracę, a nieodpowiednie zachowania doprowadzają do obniżenia poziomu czystości. Wszystkie urządzenia, sprzęty i przedmioty muszą się znajdować w konkretnym pomieszczeniu i muszą być w odpowiedni sposób użytkowane, bywa również, że są odpowiednio projektowane. Personel bezpośrednio zaangażowany w oddawanie, pobieranie, testowanie, przetwarzanie, konserwowanie, przechowywanie oraz dystrybucję tkanek i komórek ludzkich musi posiadać właściwe kwalifikacje i należy mu zagwarantować okresowe i odpowiednie szkolenia. Podczas przetwarzania pracownicy muszą zostać wyposażeni w bezpyłowe kombinezony, maski, rękawiczki, obuwie.
Oprócz kontroli mikrobiologicznej pomieszczeń, należy prowadzać kontrolę całego procesu. Badania jałowości oraz inne badania kontrolne nie mogą dotyczyć tylko ostatniego etapu wytwarzania i kontroli produktu końcowego. Istotną niedogodnością i niebezpieczeństwem w przypadku hodowli komórek jest brak możliwości uzyskania wyników badań mikrobiologicznych przed wykonaniem przeszczepu. To istotny problem, który dotyczy jednak wszystkich procedur związanych z przeszczepianiem komórek.
Wytwarzanie tej nowej grupy produktów leczniczych o wysokim stopniu złożoności napotyka wiele trudności. Są one związane z wymogami produkcji, spełniającymi warunki przemysłu farmaceutycznego, wysokimi nakładami finansowymi oraz trudnym procesem legislacyjnym związanym z rejestracją i wymaganymi akredytacjami. Pomimo złożoności procedur i stosunkowo nie ugruntowanej drogi rozwoju, proces translacji ATMP jest realizowany głównie przez małe i średnie przedsiębiorstwa w powiązaniu ze środowiskiem akademickim. Podejmowanie współpracy między ośrodkami naukowymi i klinikami daje możliwość wdrażania nowych technologii poprzez realizację projektów naukowych i badań klinicznych.
Jeśli jesteś zainteresowany zapraszamy na szkolenia, na których szczegółowo omówimy:
- przepisy prawne dotyczące produktów leczniczych terapii zaawansowanej ATMP,
- dopuszczenie do obrotu ATMP,
- warunki produkcji ATMP